Vertex制药对此VX-659三联疗法治疗囊肿性纤维化的III期研究达到了主要终点

2021-11-02 11:16 来源:南阳男科医院

囊肿适度纤维化(CF)是一种经常见的遗传疾病,此哮喘最经常影响肺脏,但也经常起因于胰脏、肝脏、肾脏以及排泄。Vertex制药近日宣布,两项III期研究工作调查结果了VX-659、tezacaftor和Kalydeco(ivacaftor)亦同两重新组合提案治疗囊适度纤维化病征的有效适度和安全适度,结果显示,亦同疗法达到了肺部显著提升的主要终点。Vertex制药的首席医疗官Reshma Kewalramani说明,亦同提案可能为绝大多数数有一个F508del等位基因的CF病征提供临床益处。

在研究工作中,将385名12岁及以上患有一个F508del等位基因和一个最小功能性等位基因的病征随机分配到VX-659/tezacaftor/Kalydeco亦同提案两组或CPA两组,治疗24周。该研究工作的主要终点是从基线到第4周,1秒钟使劲呼气使用量(ppFEV1)的最低绝对变异。中期数据库分析的数据库显示,与CPA相比,亦同提案将第4周ppFEV1的最低绝对变异提高了14个国民生产总值。Vertex说明,该数据库分析的有效适度和安全适度数据库支持向FDA提交VX-659/tezacaftor/Kalydeco亦同两重新组合提案,用作患有一种F508del等位基因和一种最小功能性等位基因的病征。

原始原文:

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